CrisprCure™治療性體細胞基因療法及適用病症

CRISPR適用病症

癌症

CRISPR基因改造的自體T細胞免疫療法，需要先從個體患者的體內提取出T細胞（一种淋巴细胞），利用基因技术對这些细胞进行編輯改进，這些T細胞會被引入全新的嵌合抗原受體（CAR），使T細胞有能力直接靶向並殺傷帶有抗原的癌細胞。當這些T細胞改造完成後，就會被輸注回患者體內進行治療，也就是說使用病人自己体内的T细胞来对抗癌症，並且这些基因改进后的T细胞可以在体内循环数年。在宾夕法尼亚大学进行的一项早期试验中，基於基因醫療的抗癌技術已經拯救了一个名叫怀特黑德的濒临死亡年轻女孩的生命。

• 

  美國藥監局FDA於2017年8月31日決定批准它上市，為特定患者群體帶來全新的治療希望。“現在我們有能力對患者自身的細胞進行重編程，並攻擊致命的癌症。這標誌著我們進入了醫學創新的新前沿！”現任美國FDA局長Scott Gottlieb博士說道：“基因和細胞療法等創新科技具有變革醫學的潛力，也能讓我們在棘手疾病的治療上迎來轉折點，讓我們有望治療，甚至是治愈這些疾病。FDA致力於幫助加速有望拯救生命的革命性療法的開發與審評。”

HIV愛滋病

人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV）愛滋病是由於HIV病毒不停的複製來感染T細胞，而現時的治療方式都是直接抑制HIV病毒的複製或消滅已經被感染的T細胞，然而這種療法都未能完全根治愛滋病，因為病源體仍是在不斷地被複製。雖然藥物療法能夠讓HIV患者過上正常人一樣的生活，但它具有明顯的副作用。此外，患者需要持續性的接受藥物治療才能夠避免隱藏在機體中的病毒重新激活。在感染的早期，HIV隱藏在T細胞儲藏庫中，這種隱藏的病毒會在停止藥物治療之後重新激活。利用CRISPR/Cas9基因編輯技術，能夠從基因組中切除HIV的DNA從而消除HIV引發的後期感染，令其再沒有依賴複製出來，達到完全消滅HIV病毒。

治療流程

• 前期諮詢

  建議通過在線系統提交，工作人員初步評估後會聯絡您。

• 赴美體檢／基因測序

  經過工作人員評估並洽談後即可開始準備赴美醫療行程，可自行安排或由啓源舊金山分部提供全套行程安排，到達舊金山後根據您預約的時間進行體檢與基因檢測。

• 配方定制

  獲得體檢及基因檢測報告並由專屬醫師進行分析並設計方案，時常約2週左右，您可自行安排觀光，隨後工作人員會通知您理療時間。

• 理療並提供療程後口服藥物

  理療結束後將會提供給您全面的報告以及後續的藥物（如有必要）。

• 後續療程設計

  後續理療方案會以電子郵件的形式發送給您，以便您再次蒞臨體驗。

施術時間

常見問題 Q&A

基因療法和基因組編輯有什麼不同？

每種方法都是尋求在DNA水平上處理遺傳上定義的疾病。然而，在他們尋求完成的基因組變化的種類上有著根本的差異。基因治療是將新基因轉移到細胞中以增加缺陷基因的方法。然而，基因治療不能去除或修飾有缺陷的DNA，並且通常適用於有限的遺傳定義的疾病。 相比之下，基因組編輯在其原生位置更正有缺陷的DNA。疾病遺傳驅動因素的多樣性需要多種多樣的解決方案。基因組編輯有可能提供各種類型的基因組修飾，以解決廣泛的遺傳定義的疾病。

體細胞與生殖細胞基因療法的區別?

體細胞療法針對一些特定類型細胞中的基因（如肺細胞，皮膚細胞，血液細胞等），而生殖細胞編輯應用於胚胎，精子或卵子，改變的是該個體最終所有細胞中的基因。體細胞基因療法是不可遺傳的，僅影響被治療的個體。而生殖細胞基因編輯將傳給子孫後代。體細胞基因治療已經被測試和實施了更長時間，第一次體細胞試驗發生在二十五年前（非CRISPR技術）。而生殖細胞基因編輯研究只是在今年才開始。

治療費用

• 啓源實行預約制，來訪前請確保您已和我們通過電話或網路等方式預約。
• 定制療法根據成分和操作方式費用不同。
• 海外客戶的接機及住宿可作為額外服務選項一起提供。